重症肌无力在任何年龄段均可发病,重症肌无力在人群中的现患率一般在150-300/百万,而每年新增患者的发病率约为10/百万。我国有两个发病高峰,40岁以前和60岁以后(40岁以前女性多于男性,60岁以后男性多于女性)。
患上重症肌无力后,病人体内的力量会一点点耗尽,从举不起胳膊站不起来、到全身瘫痪,最后连心跳和呼吸的力量都会丧失。
重症肌无力(myastheniagravis,MG)的发病原因分两大类,一类是先天遗传性,极少见,与自身免疫无关;第二类是自身免疫性疾病,最常见。重症肌无力是神经肌肉接头处因自身抗体破坏突触后膜导致神经肌肉接头传递障碍的疾病。研究普遍认为它是依赖于T细胞,由B细胞介导的发生在肌肉接头处。临床表现为骨骼波动性无力、不耐疲劳,活动后加重,休息后减轻。症状多分布于眼部、四肢肌肉,严重者累及呼吸肌造成呼吸衰竭(肌无力危象)。
目前重症肌无力主要的治疗手段包括缓解症状的药物治疗、免疫抑制剂、血浆置换、胸腺切除及支持治疗,其中免疫抑制剂是主要的治疗手段。常规疗法效果有限,而目前已有研究表明,干细胞移植可以有效缓解症状。
间充质干细胞在体外扩增培养时,一般可以保持稳定的分子表型,并且不表达HLA-Ⅱ类分子而具有低免疫原性。因此,间充质干细胞是细胞移植更理想的种子细胞,脐带来源的更为首选。这为治疗重症肌无力提供了一种新途径。间充质干细胞具有免疫调节功能,而且临床应用结果显示间充质干细胞在自体免疫疾病治疗中疗效显著,在治疗自身免疫性疾病具有其他药物所没有的优势,它所具备的治疗作用是非常具有前景的。因此,有必要开展间充质干细胞治疗重症肌无力的临床研究,以发现最佳治疗方案及细胞来源。